医師主導型治験
新規医薬品・医療機器の健康保険下での一般使用を可能にするため規制当局による製造販売承認を目的として行われる治験は、従来の薬事法下では、製造販売を行う企業が医療機関に依頼する場合だけ可能とされていた。
2004年7月に「薬事法及び採血及び供血あっせん業取締法の一部を改正する法律」（いわゆる改正薬事法）が施行され、製造販売承認を目的とする治験の実施者にも範囲が拡大された。これにより医師も「自ら治験を実施する者」として厚生労働大臣への治験計画届などを提出して治験を主導（計画立案、遂行）できるようになった。
この背景には、希少疾病や小児疾患など対象患者数が限定される場合は、市場規模が小さいために製薬企業が研究開発費を回収しがたく、したがって企業主導による治験に至らない、という市場原理に根差す問題がある。
しかし、患者数の多寡によらず、疾患に対する治療薬は当然臨床上必要不可欠であり、保険適応を取得して広く使用可能にするために何らかの方策をこうじなければならない。このための一法が、医師主導型治験で有効性・安全性に関する臨床データを取得し、規制当局による承認申請へとつなげる道筋である。